FDA одобрит препарат для терапии полинейропатии

14 августа 2018 года

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (сокращенно FDA) одобрит препарат для таргетированной РНК-терапии амилоидной полинейропатии у взрослых пациентов. Это первый препарат для лечения пациентов с полинейропатией, вызванной тяжелым и редким заболеванием hATTR.

При этой патологии, которой страдает примерно 50 000 пациентов в мире, в органах и тканях происходит накопление аномального белка — амилоида, что мешает нормальной работе организма. Нередко заболевание приводит к потере чувствительности, нарушению подвижности в руках и ногах, а также сильной боли.

Лечение до сегодняшнего дня было, в основном, симптоматическим.

По словам разработчиков, новое лекарство способно уменьшить накопление отложений амилоида в периферических нервах, снизить проявления полинейропатии, и помочь пациентам лучше контролировать заболевание.

«Существует давняя необходимость в лечении наследственной амилоидной полинейропатии. Эта таргетированная терапия обеспечивает пациентам лечение симптомов, которое непосредственно влияют на причину заболевания», — отметил Билли Данн (Billy Dunn), доктор медицины, директор отдела неврологических продуктов Центра оценки и исследования лекарственных средств FDA (Division of Neurology Products in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research).

Эффективность нового препарата доказана в ходе клинического исследовании, в котором приняли участие 225 пациентов. Из них 148 рандомизированы для получения инфузии данного препарата 1 раз в 3 нед в течение 18 мес, а 77 — для приема плацебо-инфузии с той же периодичностью. У лиц, получавших патисиран, отмечали лучшие результаты по показателям терапии полинейропатии, включая мышечную силу, чувствительность (боль, температура, онемение), рефлексы и вегетативные симптомы (артериальное давление, сердечный ритм, пищеварение) по сравнению с пациентами, получающими инфузии плацебо. У пациентов, получавших лечение препаратом, также отмечали лучшие показатели походки, состояния питания и способности выполнять элементарные действия по самообслуживанию.

Источник: Paininfo.ru